用人工智能加速新药开发，这个话题早已不新鲜。

传统模式下，研究者必须在数量庞大的化合物空间中反复摸索、逐一排查，整个周期往往长达十年，烧掉几十亿资金，最终却可能颗粒无收。如果把致病靶点比作锁，药物分子就是配对的钥匙，过去只能拿一把把钥匙挨个去试。

AI介入后，整个流程被重新编排。它能消化巨量的基因组、蛋白质结构及临床记录，迅速锁定关键作用位点，在早期就排除大量无效路径，批量产出备选化合物，使那些深藏于复杂疾病中的靶点终于有可能匹配到对应的"钥匙"。但必须明确，AI并非凭空造出特效药的魔术，它所做的是在数字环境中高速模拟、大幅收窄搜索边界。后续的动物试验、人体临床研究，依然离不开实验室和医院里的实际操作，这部分的时间成本短期内无法省略。

在本届2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周期间，英矽智能联席CEO兼首席科学官任峰公布了一组引人瞩目的对照数字：该公司一款靶向特发性肺纤维化的管线，从靶点确立走到进入临床阶段，用时18个月、花费约260万美元。而走传统路线完成相同环节，业内平均水平大约需要四年半，资金消耗通常在数千万乃至上亿美元量级。

然而任峰同样指出："目前尚无充分证据表明AI参与开发的药物能在临床端显著提升成功率，根本原因在于临床验证周期本身就极为漫长。截至今天，还没有任何一款完全由AI主导的药物跑通全部研发节点并获得上市许可。"换言之，AI制药在深层技术转化和商业回报方面，仍需跨越一系列现实障碍。

正因如此，当业界纷纷感叹AI大幅缩短研发时间线时，真正卡住脖子的瓶颈反而成了另一条热门议题。

和黄医药高级副总裁唐飞用一个词——"信任"——来定义AI在制药企业内部推行时的最大阻力。他将这种信任困境细分为三个层次：

第一层是员工层面的信心。许多研发人员对AI是否会蚕食自己的岗位心存忧虑。药企引入AI绝非简单添置一套软件，而是要对职责划分、作业流程和人才定位做一次全面重塑；

第二层是科研共同体的信心。新药研发本质上是在未知领域拓荒，科学家自然会追问：对于一个从未有过数据沉淀的全新型靶点，AI凭什么去挖掘？这就要求AI不能仅仅复现已发表的研究成果，还必须结合临床证据、病理机制和实验反馈，主动提出新的科学假说，再由真实实验加以检验。

第三层是对AI产出内容本身的信心。大模型天生带有"幻觉"倾向，加之药企内部数据通常割裂在彼此不通的多套异构系统里，即便算法本身性能出色，只要底层数据未能贯通，AI给出的结论表面上逻辑通顺，实质上却可能与客观事实相去甚远。

"归结起来，药企要把AI真正用起来，最难的就是让信得过的人相信它、让科学家认可它的推理、让决策者信赖它的输出。"唐飞总结道。

与此同时，高质标注样本匮乏、模型黑箱难以解读、计算模拟与实体实验之间缺乏完整回路等结构性短板，依然在拖慢AI制药从靶点识别到临床落地整条链路的推进速度。

深势科技生物医药事业部总经理张鹏给出了更具体的剖析。他认为当前AI辅助药物研发主要卡在两个关口。其一，可用的模型与算力是否已经足够胜任。虽然CAFA等基准评测已积累了相当时日，但仍有大量空白亟待填补。拿ADC（抗体偶联药物）研发来说，业界希望用计算方法还原药物在体内的转运、载荷释放及局部毒性全过程，但从基础模型的角度审视，这条赛道还有相当大的进化余地。

其二，在AI计算工作流中，研究人员通常需要拿到终端实验数值才能反过来校验计算管线的精度。因此行业亟需构建一种基于AI SaaS架构的干湿协同智能平台，而眼下最棘手的恰恰是如何把智能体引擎与物理实验装置真正对接，形成完整的干湿循环。目前业内还没有一套既能覆盖多元研发情境、又能规模化部署的成熟方案。

除了基础模型能力和干湿闭环这两块硬骨头，AI制药的商业化进程还潜藏着另一层隐忧：当大批团队都接入同类AI工具后，研发思路和候选分子的构型策略是否会走向趋同？上海医药中央研究院常务副院长田正隆对此作出了自己的研判。

田正隆判断，AI工具的普及化使用很可能催生研发同质化风险。大量课题组倾向于调用同一批开源框架或商用API，结果便是：碰到相近的科学问题，模型吐出的解法高度雷同，这是一个绕不开的结构性挑战。

倘若研发过度锚定在某一个开源模型或某一特定供应商的平台上，还会带来额外隐患。对任何模型而言，只有把成功案例和失败教训一并喂入训练集，才能构建起完整的知识回路，从而对未见过的研发课题做出可靠预判。

无论AI公司还是药企，最在意的始终是模型的泛化表现——面对全新问题时能否给出有效推断，且预测精度能否随迭代稳步攀升。

田正隆还补充道，多数药企真正关注的起点是分子发现的上游环节。就算AI能把下游流程跑得飞快，一旦前端筛不出高质量的先导化合物，所谓提速不过是更快地收获否定答案，很难孕育出真正意义上的突破性品种。

目光转向商业化维度，行业仍在追问：到底哪类AI应用场景能切实击中药企的付费意愿，并支撑起可持续的重复采购。

这个问题直逼平台型AI企业的商业逻辑核心——你究竟帮合作方解决了什么真问题。有参会者建议，应依据合作对象所处的发展阶段和既有条件，提供分层、差异化的能力组合。

对于数字化底座较扎实的大型药企，它们内部往往已配备AI团队，合作重点不在于从头搭架子，而在于补上团队既没精力也没动力自行研发的专项模块。比如利用公开论文、专利库等外部资源，打造自动化的数据抽取智能体，将存量公开数据和增量实验数据统一清洗、结构化，直接灌入模型训练管道。

而对于刚起步、基础设施尚薄的中小型biotech，它们的刚需集中在分子发现端。面对这类客户，服务商需要拿出确定性强的候选分子交付物，让对方切身感受到AI在早期发现环节的加速效果。

另一些跨国大厂，AI布局启动较早，它们当下的痛点更多指向内部整合：把散布在各业务单元的零散AI能力收拢、沉淀，让AI成为组织架构中一位常态化运转的"虚拟科学家"。

资本市场同样嗅到了AI制药平台赛道的商业潜力。近日，从字节跳动剥离出来的AI制药公司Anew Labs独立完成了2.9亿美元（约合人民币逾19亿元）的种子轮融资，创下本年度国内AI制药单笔融资新高。在整体一级市场投资情绪偏谨慎的大环境下，这笔重磅首轮注资，多少也为国内AI制药赛道注入了一剂强心针。